Dicen que es uno de los medicamentos más caros del mundo: el tratamiento cuesta un millón de dólares. Pero para los pacientes es la única esperanza frente a una enfermedad devastadora: la atrofia muscular espinal (AME), que afecta a chicos y produce incapacidad motora y la muerte en pocos años.

¿Qué es?

La AME tiene un origen genético y se define como un grupo de trastornos de las neuronas motoras, que lleva a debilidad y atrofia muscular.

La enfermedad tiene cuatro tipos, clasificados de 1 a 4 según su gravedad. Los más severos aparecen en bebés y niños, y la mayoría de los pacientes mueren durante la infancia por las complicaciones respiratorias e infecciones. Respecto de los síntomas, los bebés tienen muy poco tono muscular, ausencia de control en la cabeza, problemas respiratorios y de alimentación.

En los nenes más grandes, suelen tener voz nasal, infecciones respiratorias graves frecuentes y una postura que empeora.

Contra el avance de AME

El único medicamento capaz de contener el avance de la AME es el nurinersen, una inyección conocida por su nombre comercial: Spinraza.

En estudios clínicos, la droga logró diferir la incapacidad motora y evitar la muerte en los pacientes más graves, los que tienen AME tipo 1, y también mostró efectividad en la AME tipo 2 y tipo 3 en todos los casos: bebé, niños, adolescentes y adultos.

Fue aprobada por la FDA estadounidense a fines de 2016, después de 14 años de investigaciones, y desde entonces las asociaciones de padres de chicos con AME vienen reclamando que el Ministerio de Salud lo autorice también en la Argentina.

Alegría en pacientes y familiares

La asociación Familias AME, que reúne a 250 de los 300 pacientes que se estima hay en el país, difundió la novedad en su página de Facebook “con lágrimas en los ojos y alegría inmensa en el corazón. Aún aguardamos el plan de cobertura que dispondrá el Ministerio de Salud”, agregó la entidad.

FUENTE: Clarin
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