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Aprobaron el primer tratamiento que puede retrasar la diabetes tipo 1

Consiste en una variante de la enfermedad que suele aparecer en la adolescencia. Por ahora el tratamiento, solo estará disponible en Estados unidos.

Por  Redacción de TodoJujuy.com

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó el primer tratamiento que puede retrasar - posiblemente durante años - la aparición de la diabetes tipo 1, enfermedad que suele aparecer en los adolescentes. Se trata de un fármaco que no cura ni previene la diabetes tipo 1, sino que busca retrasar su aparición un promedio de dos años, y en algunas ocasiones por más tiempo aún. Anunciaron que estarían a disposición a fin de este 2022.

Hasta ahora la demora más larga fue de 11 años, dijo Kevan Herold, de Yale, investigador principal de los ensayos.

El medicamento se llama teplizumab, y el mismo es creado por Provention Bio, que se asociará con Sanofi para comercializar el medicamento en Estados Unidos bajo la marca Tzield. Cabe destacar que este avance de la medicina no alcanzará a la Argentina. Colegas de Clarín le consultaron a Sanofi, quienes informaron que el producto es "sólo para Estados Unidos".

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El tratamiento se trata de una infusión intravenosa de 14 días del fármaco, un anticuerpo monoclonal que bloquea los linfocitos T, evitando que ataquen las células productoras de insulina del páncreas.

El teplizumab sera usado para ayudar a pacientes con un elevado riesgo de tener diabetes tipo 1 que presenten anticuerpos indicadores de un ataque inmunitario al páncreas y cuya tolerancia a la glucosa no sea normal. Cabe resaltar que no es un tratamiento destinado al tipo de diabetes mucho más común, el tipo 2, donde el páncreas genera insulina pero las células del cuerpo no responden a ella.

La diabetes tipo 1 suele tener lugar en la adolescencia, cuando los pacientes de forma repentina comienzan a sentir cansancio permanentemente, van al baño a orinar muy seguido, consumen significativas cantidades de agua y pierden peso.

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Al ser diagnosticados de diabetes, su vida se altera completamente. Deben medirse el azúcar en sangre y administrarse insulina por el resto de su vida. Cada vez que comen, tienen que calcular la cantidad de insulina que necesitan.

Además, enfrentan una cantidad de posibles complicaciones: enfermedades de los ojos que pueden llevar a la ceguera, insuficiencia renal, problemas cardíacos y accidentes cerebrovasculares. Sin no se tiene un buen control de la glucosa en sangre, las dificultades pueden tener lugar a cinco años de efectuado el diagnóstico, dijo Mark S. Anderson, director del centro de diabetes de la Universidad de California en San Francisco e investigador del ensayo clínico fundamental que concluyó en la aprobación del tratamiento

En esa línea, el experto comentó: "Hable con cualquier persona que tenga diabetes tipo 1 y cualquier día que no esté agobiado por medir el azúcar en sangre cuatro veces diarias e inyectarse insulina es un día glorioso", dijo.

En un contacto en conferencia con inversores el viernes, Provention acotó que el vial del medicamento tendría un costo de 13.850 dólares o 193.900 dólares el tratamiento de 14 días.

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El único otro tratamiento para la enfermedad -la insulina- fue descubierto hace cien años y no altera el curso de la enfermedad. Sólo se encarga de reemplazar lo que falta.

John Buse, especialista en diabetes de la Universidad de Carolina del Norte, que no formó parte del estudio, se refirió a la reciente aprobación, y aseguró que es "muy emocionante". "Pondría patas arriba el mundo de la diabetes tipo 1. (...) Siempre ha existido la idea de que el screening o cribado sería una buena idea", expresó.

Cabe resaltar que ninguna prueba de cribado lo es. Pero en este oportunidad, muy pocos de los que se sometan a los tests atravesarán esta extraña pero repudiable enfermedad, que sólo perjudica a cuatro de cada 1.000 personas de la población general.

El nuevo tratamiento, agregó Anderson, "abre la puerta", de forma similar a cómo la primera inmunoterapia para el cáncer supuso un avance hacia una nueva era de tratamiento hace una década. Su esperanza es que, de acuerdo a la inmunoterapia para la diabetes mejore, se pueda frenar la enfermedad antes de que se instale.

La historia del nuevo tratamiento comienza en los años 80, y son parte de la misma investigadores que estaban muy convencidos e insistían en la idea a medida que una empresa detrás de otra -cuatro en total antes de Provention- dejaban ver su interés, pero diferentes motivos llevaban a las mismas a abandonar el fármaco.

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Jeffrey Bluestone, actual CEO de Sonoma Biotherapeutics, señaló que él y su colega Herold, que fue consultor de Provention y otras empresas, estuvieron veinte años "tratando de mantener vivo el medicamento".

Herold dijo que recordaba vívidamente los viajes que él, Bluestone y una investigadora francesa, Lucienne Chatenoud, de la Universidad Descartes de París, hicieron a las compañías farmacéuticas "rogándoles que no abandonaran el fármaco".

En determinado momento, Bluestone tomó el anticuerpo, efectuado entonces por Ortho Pharmaceuticals, y generó un lote clínico del medicamento en el laboratorio. Herold concluyó en la aprobación mediante un estudio con personas con un diagnóstico reciente de diabetes tipo 1. El tratamiento permitió extender el periodo en el que producían algo de insulina, pero finalmente todos tuvieron diabetes.

Hace once años, Bluestone y Herold ofrecieron un tipo de estudio distinto. Tratarían a personas con alto riesgo de diabetes pero que todavía no la sufrían. Fue una decisión audaz, puntualizó Bluestone. "Aparte de las vacunas, no hay muchos medicamentos que se administren antes del diagnóstico", indicó.

Para hallar a las personas, los investigadores han trabajado con un grupo de centros de ensayos clínicos, TrialNet, que contaba con el respaldo de los Institutos Nacionales de Salud (NIH). Herold es ahora presidente del grupo. Los investigadores de TrialNet examinaron a 200.000 personas que eran familiares directos de pacientes con diabetes tipo 1, en busca de anticuerpos que indicaran un ataque inmunitario al páncreas y un metabolismo anormal de la glucosa. El resultado fue un estudio, dado a conocer en The New England Journal of Medicine, que llevó a la aprobación del jueves.

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Ahora que el fármaco ha recibido la aprobación pertinente, el objetivo será encontrar a las personas que puedan beneficiarse. Si sólo se analiza a las personas con familiares directos que tienen diabetes, se perderá al 85% de los pacientes.

"La mayoría de las familias dicen que el diagnóstico cae como un rayo", indicó Aaron Kowalski, director general de JDRF. Y la mayoría de los pacientes, continuó, ya están muy enfermos cuando se los diagnostica por primera vez.

La agrupación ha llevado adelante análisis de sangre para localizar anticuerpos en Alemania y algunas zonas de Colorado. Y brinda un test casero que se puede pedir, financiado por la fundación. Pero, dijo Kowalski, "queremos que los consultorios pediátricos lo hagan".

Los testeos también permiten acceder a otra oportunidad, indicó. Es que los anticuerpos que revelan un ataque inmunitario suelen tener lugar cuando las personas tienen tan sólo 5 o 6 años, aunque la mayoría no desarrolla la diabetes hasta la adolescencia.

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Ahora, dijo, su esperanza es tratar a las personas incluso antes, tan pronto como surjan esos anticuerpos. Los médicos y la FDA se habían opuesto en el pasado a dar tratamiento antes de que la enfermedad se encontrara claramente en marcha y se preguntaban: "¿Cómo puede darse inmunoterapia si son normales?", detalló Kowalski.

Los anticuerpos dicen otra cosa

Herold continuó explicando que "sí tienen diabetes", aunque no según la definición habitual de la enfermedad, "sólo que aún no se ha desenmascarado. Señaló que es fundamental que reciban ayuda para que puedan salvar sus células beta", las células secretoras de insulina del páncreas.

Herold manifesta precausión. Si alguien cuenta con anticuerpos pero su páncreas no está siendo atacado de forma activa, el tratamiento puede no ser útil. "Es difícil detener algo que no está sucediendo", manifestó Bluestone y Herold se preguntan si la administración de una segunda ronda de tratamiento podría mejorar aún más los .

Por el momento, a Bluestone le parecería correcto que el tratamiento sea usado para ayudar a pacientes más jóvenes que los que formaron parte del ensayo. Está aprobado para pacientes de al menos 8 años de edad. "Pero la enfermedad afecta a muchos pacientes de menos de 8 años", dijo.

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